中国经济网北京3月2日电（记者郭文平）“血友病健康2030”项目于2026年3月1日在北京正式启动。当天的启动仪式上，公布了核心成果《中国血友病患者共同健康白皮书》（以下简称《白皮书》），首次以真实世界的详实数据开启“防残之战”。长期以来，我国血友病患者生存和发展面临巨大挑战。根据白皮书数据，高达83%的成年患者患有合并症。其中，血友病关节病占成人合并症的首位，发病率为83.9%，其次是心血管疾病和骨质疏松症。即使在治疗资源相对充足的情况下，38%的轻症患者仍然会出现并发症。 “我国的长期治疗模式“‘按需治疗’这种以治疗紧急出血为主的被动干预方法，客观上对血友病患者的长期关节健康提出了巨大挑战，致残风险也不容忽视。”中国罕见病联盟执行理事长李林康指出了当前领域需要关注的问题。根据白皮书研究数据，75%的成年患者存在“靶关节”问题（即同一关节反复出血导致的慢性损伤）。在过去的一个月里， 15.6%的成年患者因关节问题被送往急诊室或住院，约10%的青少年患者频繁住院，严重干扰了学业。专家表示，要最大限度地降低残疾风险，首先需要在临床实践和社会上进行彻底的“概念审查”。勒。 “必须明确的是，我们大力推广的血友病预防性治疗不是轻浮的‘预防’，而是维持生命的‘定期替代治疗’。”中国医学科学院血液病医院（血液研究所）首席临床专家杨连池教授呼吁，优化目前医保对成年血友病患者治疗“可报销出血”的限制。由于定期替代治疗至少对于保护血友病患者的关节功能是必要的，因此希望健康保险支持成人的治疗和预防治疗（定期替代治疗）。杨连池教授为残疾最严重地区的成年患者提供切合实际、差异化的治疗。他提出了差异化的目标。 “大多数成年患者已经出现关节损伤。我们的目标不是将关节恢复到原来的状态，而是希望或“零劣化”和“节约功能”。只要通过定期、规范的替代治疗维持稳定的凝血状态，就可以避免新的出血，保持现有的工作能力，这是一种具有很高社会价值的功能性治疗。”随着“血友病健康2030”规划的推进，以马他利单抗为代表的无因子治疗等创新治疗方案的出现，为这一伟大管理体系的实施提供了创新性的推动力。尽管医学进步，血友病患者在融入社会方面仍然面临着重大障碍。中华医学会血液学分会会长、华中科技大学同济医学院附属协和医院血液学研究所所长胡宇表示，根据以往的研究数据，血友病患者每年人均直接医疗费用超过45万0元，使用马他昔单抗等创新非因子药物，无论是从疗效的重置价值还是经济效益上，都可以实现医疗成本的大幅节省。 “技术创新的最终目标是帮助患者实现有尊严、有质量的生活目标，”李·林肯说。
（编辑：高元）